Luis Henrique (07) é um paciente que tem uma doença genética rara: Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Dentre os principais sintomas está a perda motora, comprometendo, especialmente, a marcha. Apesar de ainda não ter cura, existe uma medicação que ajuda para que essa criança tenha uma melhor qualidade de vida, e que custa milhões. Natural de Oeiras, região Sul do Piauí, o menino é o primeiro piauiense a conseguir essa medicação cara.
A medicação, Givinostat (Duvyzat), foi entregue à família nesta segunda-feira (15), no Hospital Infantil Lucídio Portella, onde Luis Henrique realizou grande parte do seu tratamento. Ana Carolina dos Santos, mãe do menino, não escondeu a emoção ao saber que, a partir de agora, o filho terá qualidade de vida e um tratamento que o permitirá ser uma criança ativa.
Para mim, é uma vitória. Não é fácil você ter um filho com uma doença degenerativa. A cada dia que passa, ele tem perda de músculo e dificuldades, e eu sou os braços e as pernas dele. Há três anos fazemos esse tratamento aqui no Lucídio Portella. É uma felicidade imensa receber este medicamento, pois ela vai ajudar muito meu filho
O diagnóstico veio quando Luís Henrique tinha aproximadamente quatro anos. O menino realizou diversos exames, ainda em Oeiras, mas a confirmação da DMD foi dada em Teresina, quando o menino passou a ser atendido no Hospital Infantil. A família chegou a fazer uma campanha solidária nas redes sociais para tentar comprar a medicação, que, por ser muito cara, era inviável de ser custeada pela família. Sem condições de arcar com os custos, foi necessário acionar a justiça.
“Quando a advogada disse que conseguimos, eu chorei. É uma medicação cara e que não tinha condições de comprar. Hoje sou uma mãe feliz, e minha família é feliz, pois todos sofrem”, comenta.
A diretora técnica do Hospital Infantil Lucídio Portella, Lorena Mesquita, destaca que a criança começa a apresentar sinais por volta dos quatro anos de vida, sendo a dificuldade de locomoção um dos principais alertas.
“É uma criança que começa a cair, a ter dificuldade para subir escadas, faz muito esforço para se levantar do chão. E a principal característica é a hipertrofia da panturrilha, que fica mais inchada. A doença é confirmada por diversos exames e teste genético”, explica.
A médica enfatiza que a medicação para o tratamento da Duchenne somente é fornecida a partir dos 6 anos de idade. A criança continuará a ser acompanhada após o recebimento do medicamento, especialmente com a realização de exames. “Não é somente o remédio, ele precisará de muita terapia, principalmente de fisioterapia, para que o medicamento possa ser efetivo”, lembra.
Tratamento será realizado por tempo indeterminado
Neste primeiro momento, Luís Henrique recebeu medicamentos para seis meses de tratamento. Sem essa medicação, o menino poderia perder completamente a mobilidade. “É uma criança que, se a gente não fizer o tratamento, ele será cadeirante. Além disso, ele poderá ter outra patologias, comprometendo a parte cardíaca e pulmonar”, explica Lorena Mesquita, diretora técnica do Hospital Infantil Lucídio Portella.
A medicação será administrada via suspensão oral, duas vezes ao dia, conforme prescrição médica. Além disso, o tratamento medicamentoso será feito por tempo indeterminado, e será associado às demais atividades multifuncionais, como terapias e fisioterapias, natação, entre outros. Esses procedimentos continuarão a ser realizados em Oeiras, cidade natal da família, através de uma associação.
Leiva Moura, diretora geral do Hospital Infantil Lucídio Portella, lembra que, como toda doença crônica e que se enquadra como rara, os pacientes acabam por desenvolver multissintomas, exigindo um acompanhamento multidisciplinar.
“Algumas medicações são curativas, outras vão ajudar o paciente, diminuindo risco de sequelas e melhorar sensivelmente a qualidade de vida dessas crianças e das famílias. O Luís Henrique é acompanhado pela ortopedia e vai passar por um procedimento cirúrgico, mas precisará de um suporte de fisioterapia, que será feito pela família no seu município”, disse.
A advogada da família, Laura Nascimento, explicou que o processo para conseguir a medicação necessária para o tratamento de Luis Henrique foi uma “batalha judicial”, uma vez que o remédio não possui registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), embora seja aprovado por órgãos reguladores de referência internacional, como a Food and Drug Administration (FDA), dos Estados Unidos. Por esse motivo, seu acesso no Brasil depende de autorização excepcional para importação ou de decisões judiciais.
“Foi um processo extremamente difícil. É um tratamento de altíssimo custo, de R$ 6,5 milhões por ano. Conseguimos seis meses e, quando estiver perto de acabar, pediremos outra remessa, e ficaremos solicitando por tempo indeterminado. É uma vitória muito grande e inédita de um paciente piauiense receber o Givinostat (Duvyzat)”, disse, destacando que o processo foi ajuizado em dezembro de 2025 e, cerca de seis meses depois, o medicamento já está sendo entregue à família.